第 109 回先進医療技術審査部会における継続審議にかかる照会事項に対する回答１
先進医療技術名： 高密度焦点式超音波療法を用いた前立腺癌局所療法
2020 年 12 月 18 日
2021 年 10 月 1 日改訂
東海大学医学部外科学系泌尿器科学・小路 直
東京大学大学院情報学環生物統計情報学講座・上村 鋼平
※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１．現時点での中間解析における無効中止基準・解析のためのデータとりまとめの方法
は先行研究情報に基づき許容しうるが、試験開始後に万が一再発イベントが想定より
も多く観察される傾向にある場合には、一年に一度のイベント数集計で十分であるか
否か（無効中止の基準を満たした後も多くの患者登録がなされるような事態が生じな
い形の設定となっているか、等）、および対応策の検討を行う旨、試験実施計画書に
追記すること。
【回答】
ご指摘いただき、有難うございます。
無効中止基準の部分の記載に、以下のとおり下線部を追記しました。
なお、この下線部は照会事項３－１への対応により削除されております。
※

無効中止についての補足
経過観察期間の如何によらず 5 年無再発生存割合のイベント定義に合致する数が①
あるいは②に該当した時点で、登録を一時中断しそれ以降の新規患者の登録中止の要
否を検討する、登録中止をするとともに試験中止の要否を検討する、更にその結果を先
進医療技術審査部会に報告する。ただし、そのようなデータが得られた時点で、上述の
O’Brien & Fleming 型のα消費関数に基づく無効中止基準に該当するか否か、経過観
察期間の如何によらず 5 年無再発生存割合のイベント定義に合致する数が③に該当す
るか否か、観察されたイベント発生ハザードが継続した場合に観察されるであろう 5
年無再発生存率、条件付き検出力等の統計的な指標も併せて評価することとする。な
お、試験開始後に万が一 5 年無再発生存割合のイベント定義に合致する数が想定より
も多く観察される傾向にある場合には、①あるいは②に該当した時点または無効中止
基準を満たした時点を過ぎて多くの患者登録がなされるような事態が生じないよう、
患者登録期間中のイベント数の適切な集計時期の設定や集計間隔の見直しを行う等、
対応策の検討を行うものとする。

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