先進医療審査の事前照会事項に対する回答５

先進医療技術名： 高密度焦点式超音波療法を用いた前立腺癌局所療法
2020 年 12 月 4 日
所属・氏名： 東京大学大学院情報学環生物統計情報学講座・上村 鋼平
東海大学医学部外科学系泌尿器科学・小路 直

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１．（回答４－１に関して）打ち切りの影響を無視した概算で良いので、5 年無再発生存割合に関して、
①統計学的に有意な差が得られなくなるイベント数
②点推定値が非劣性マージンよりも低い値になるイベント数
③片側 5%水準で統計学的に有意に非劣性マージンよりも劣るという結果が得られるイベント数
を提示すること。
その上で、現在提示されている登録期間中の無効中止基準は、解析時点での登録患者集団におい
て 5 年経過の有無にかかわらず、③よりも多くのイベントが起きたとしても新たな患者さんの登録を継
続する意思決定ルールが臨床的に妥当だと判断した理由を提示されたい（イベントが起きないと予想
されるからと言うのは理由にならないので予め指摘しておく）。
なお、提示される理由にもよるがこれまでに提示されている情報からは、経過観察期間の如何によ
らず 5 年無再発生存割合のイベント定義に合致する数が①あるいは②に該当した時点で、登録を一
時中断しそれ以降の新規患者の登録中止の要否を検討する・登録中止をするとともに試験中止の要
否を検討する、更にその結果を先進医療技術審査部会に報告する等と言った意思決定ルールとする
べきと考える。
【回答】
ご指摘について、以下回答させていただきます。
①

5 年無再発生存割合の両側 90%信頼区間（二項割合の正規近似）の下側が 0.75 を下回るのは、
310 例中 66 イベント以上の再発が生じた場合（5 年無再発生存割合の点推定値が 78.7%以下となる
ことが判明した場合）となる。よって、イベント数は 66 とします。

②

5 年無再発生存割合の点推定値（二項割合）が 0.75 を下回るのは、310 例中 78 イベント以上の再
発が生じた場合となる。よって、イベント数は 78 とします。
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