よむ、つかう、まなぶ。
別紙１○【先進医療会議】先進医療Ｂに係る新規技術の科学的評価等について (76 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000205617_00053.html |
| 出典情報 | 先進医療会議（第117回先進医療会議、第142回先進医療技術審査部会 12／8）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
（ 初 回 の ） 無 死 因 を 問 わ な すべての再発
領 域 内 再 発 生 い死亡
存期間
すべての再発
の項目の無再
発が確認され
た日のうち、
最も早い日
*試験終了まで厳密には定義できない。観察期間中は、前者の再発が観察された段階
で一旦再発例として扱い、2 回目の再発が確認された時点で再発日の変更を行う形で
対応する
【回答】
(1) 非劣性マージンを含む値として設定した、ヒストリカルコントロールとして設
定した手術の 5 年無再発生存割合 0.75 を 0.02 増加させ、0.77 へ変更することとし、
その詳細を“8.1.1.無再発生存期間 再発の定義の根拠 4)前立腺全摘除術後と試験治
療に対する再発定義の違いが有効性評価へ与える影響について”に記載を致しました。
(2)副次評価項目(8.1.6.、8.1.7)への追加を行いました。その他の副次評価項目の定
義についても追記しております。
また、解析に関しては下記のとおり記載いたしました。
8.5. 副次評価項目の解析
Time-to-event 型の副次評価項目である 5 年生存割合、試験治療領域の内外を問わ
ない 5 年無再発生存割合、初回の試験治療領域内の 5 年無再発生存割合について、
Kaplan-Meier 法に基づき、点推定値と Greenwood の公式および二重対数変換に基づく
両側 90%信頼区間を算出する。試験治療を 2 回施行する必要があった患者の割合、試
験治療を 2 回施行する必要があった患者における合併症等の割合、試験治療後 4 週目
に撮影した dynamic MRI による癌局在の血流解析に基づく治療領域の血流消失割合に
ついて、割合の点推定値と Clopper-Pearson の正確な両側 95%信頼区間を算出する。
(3)“8.1.5. 試験治療領域内の無再発生存期間”の下に Time-to-event 型のエンドポ
イントの定義の一覧を記載いたしました。
３．事前照会回答７－３に関して
(1)回答いただいた具体的な中央モニタリングの方法や効果安全性評価委員会の開催
について、参加する全施設の医師間で認識を共有しておくことは必須であるため、
試験実施計画書内に明示する必要がある（詳細を各手順書に記載することは許容で
きる）。提案されている方針でデータを共有すると共に有害事象の発現状況や試験治
療の実施状況を都度考察し、試験を適切に遂行するための対応の要否を検討する旨
を試験実施計画書に記すこと。
(2)また、回答の趣旨に照らして、2.7 の直腸瘻（尿道直腸瘻）に関する注釈(Bass
らの文献に関する説明部分)の末尾に、当初の予測を大幅に上回るか否かの判断は
2.6%ではなく 0.93%となることを明示すること。
（補足説明：以下への回答は不要）
76
領 域 内 再 発 生 い死亡
存期間
すべての再発
の項目の無再
発が確認され
た日のうち、
最も早い日
*試験終了まで厳密には定義できない。観察期間中は、前者の再発が観察された段階
で一旦再発例として扱い、2 回目の再発が確認された時点で再発日の変更を行う形で
対応する
【回答】
(1) 非劣性マージンを含む値として設定した、ヒストリカルコントロールとして設
定した手術の 5 年無再発生存割合 0.75 を 0.02 増加させ、0.77 へ変更することとし、
その詳細を“8.1.1.無再発生存期間 再発の定義の根拠 4)前立腺全摘除術後と試験治
療に対する再発定義の違いが有効性評価へ与える影響について”に記載を致しました。
(2)副次評価項目(8.1.6.、8.1.7)への追加を行いました。その他の副次評価項目の定
義についても追記しております。
また、解析に関しては下記のとおり記載いたしました。
8.5. 副次評価項目の解析
Time-to-event 型の副次評価項目である 5 年生存割合、試験治療領域の内外を問わ
ない 5 年無再発生存割合、初回の試験治療領域内の 5 年無再発生存割合について、
Kaplan-Meier 法に基づき、点推定値と Greenwood の公式および二重対数変換に基づく
両側 90%信頼区間を算出する。試験治療を 2 回施行する必要があった患者の割合、試
験治療を 2 回施行する必要があった患者における合併症等の割合、試験治療後 4 週目
に撮影した dynamic MRI による癌局在の血流解析に基づく治療領域の血流消失割合に
ついて、割合の点推定値と Clopper-Pearson の正確な両側 95%信頼区間を算出する。
(3)“8.1.5. 試験治療領域内の無再発生存期間”の下に Time-to-event 型のエンドポ
イントの定義の一覧を記載いたしました。
３．事前照会回答７－３に関して
(1)回答いただいた具体的な中央モニタリングの方法や効果安全性評価委員会の開催
について、参加する全施設の医師間で認識を共有しておくことは必須であるため、
試験実施計画書内に明示する必要がある（詳細を各手順書に記載することは許容で
きる）。提案されている方針でデータを共有すると共に有害事象の発現状況や試験治
療の実施状況を都度考察し、試験を適切に遂行するための対応の要否を検討する旨
を試験実施計画書に記すこと。
(2)また、回答の趣旨に照らして、2.7 の直腸瘻（尿道直腸瘻）に関する注釈(Bass
らの文献に関する説明部分)の末尾に、当初の予測を大幅に上回るか否かの判断は
2.6%ではなく 0.93%となることを明示すること。
（補足説明：以下への回答は不要）
76