第 125 回先進医療技術審査部会における条件付き適にかかる指摘事項に対する回答１
先進医療技術名： 高密度焦点式超音波療法を用いた前立腺癌局所療法
2022 年 9 月 9 日
所属・氏名：小路 直
１．各照会事項回答に伴い改訂した試験実施計画書の内容と、先進医療に関わる申請
書の記載内容との間に不整合が生じないよう、両者の内容が一致していることを確
認すること。また、試験実施計画書の改訂内容を確定する前に、申請医療機関以外
の参加予定の医療機関の医師及び支援スタッフ（CRC 等、医師でない方）に確認を求
め、本試験で各参加医療機関に要求されているアクションが試験実施計画書内に不
足無く書き下されているか否か、先進医療技術審査部会への報告が必要になる不適
切事案の発生を可能な限り回避できるような形で必要事項が書き下されているか否
かの確認を取ること。
（補足説明：以下への回答は不要）
臨床試験は試験実施計画書に定められた手順で進めるものであり、長期に渡り、多
施設の、様々な職種の（人事異動等で試験期間中に入れ替わりが生じ得る）関係者
が、誤解無く試験を遂行するために参照される文書である。研究代表者の所属する
単一施設で短期間に行う臨床試験、後ろ向きにデータを収集する観察研究と異な
り、この文書の記載が曖昧であると各医療機関での対応が適切に行えない。これは
不適切事案の原因にもなる。問題を可能な限り回避するためには、各医療機関で行
うべきこと、行うべきタイミングが具体的に記されていること、各患者の登録から
観察期間終了までに行うべきことが予め読み取れ、予定を組めるように記されてい
ることが必要である。その観点で全般的な記載整備を行って頂きたい。
【回答】
試験実施計画書について、参加施設が理解した上で、不適切事案の発生を可能な限
り回避するとともに、臨床研究法を遵守した内容に修正しました。申請書は改訂した
研究計画書と不整合が無いよう確認、修正し、提出致します。
２．事前照会回答７－１に関して
(1)回答いただいた内容をエンドポイント設定の妥当性を説明する項目として試験実
施計画書に追記すること。また、今回用いる主要評価項目のみで本技術の手術との
相対関係を評価することは出来ないことを明示すること。加えて、イベント定義を
変えつつも閾値の変更をしていないことの事実を記し、本試験デザインの限界を記
すこと。
(2)試験治療を２回施行する必要があった患者の割合、当該患者での合併症等の割合
も提示するよう、評価項目に加えること。
(3)最終的なイベント定義はエンドポイント毎に整理して表示し、time-to-event 型
のエンドポイントは全てに対して統計学的な「打ち切り」の定義を添えること。ま
た、このイベントの情報、打ち切りの情報が解析可能な形で収集されるよう調査項
目の精査を行い、かつ、試験進行中に行うとされている情報共有や中間解析が実施

74