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提案書07（1200頁～1401頁）医療技術評価・再評価提案書 (80 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000190899_00011.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 診療報酬調査専門組織・医療技術評価分科会（令和5年度第1回 11／20）《厚生労働省》 |
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⑭参考文献１
⑭参考文献２
１）名称
Home Infusion Program With Enzyme Replacement Therapy for Fabry Disease: The Experience of a Large Italian Collaborative Group
２）著者
D Concolino, L Amico, M D Cappellini, E Cassinerio, M Conti, M A Donati, F Falvo, A Fiumara, M Maccarone, R Manna, A Matucci, M B
Musumeci, A Nicoletti, R Nisticò, F Papadia, R Parini, D Peluso, L Pensabene, A Pisani, G Pistone, M Rigoldi, I Romani, M Tenuta,
G Torti, M Veroux, E Zachara
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Mol Genet Metab Rep. 2017 Jun 22;12:85-91. doi: 10.1016/j.ymgmr.2017.06.005. eCollection 2017 Sep.
４）概要
・20のイタリアの地方中11地域から、85人のイタリアのファブリー病患者（45人の男性、40人の女性）で、在宅酵素点滴治療を
フォローアップした（アガルシダーゼα）。
・7人の（57%）患者の4人は、家庭の治療を始めた後にファブリー病関連の臨床状態の改善を示した。
・4つの軽度の副作用（0、093%）を認めた。
・ファブリー病の家庭の注入が安全で、処置コンプライアンスと治療的な臨床結果を改善する可能性がある。
１）名称
Home Treatment With Intravenous Enzyme Replacement Therapy With Idursulfase for Mucopolysaccharidosis Type II - Data From the
Hunter Outcome Survey
２）著者
Barbara K Burton, Nathalie Guffon, Jane Roberts, Ans T van der Ploeg, Simon A Jones, HOS investigators
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Molecular Genetics and Metabolism 101 (2010) 123-129
４）概要
・Hunter Outcome Surveyレジストリーにおける、ムコ多糖症（MPS） II型患者の在宅酵素補充療法に関する報告。
・ERTを受けた421名の患者のうち92名（21.9%）が在宅治療を受けた。
・少なくとも12ヵ月在宅ERTを受けた59名中2名に5回の点滴関連副作用（IAR）が起きたが、軽度と分類された。
・家庭で発生した全ての点滴関連副作用（IAR）は家庭にて対処された。
１）名称
ライソゾーム病8疾患に対する11種類の酵素製剤を「保険医が投与する音ができる注射薬の対象薬剤」へ追加することの要望
２）著者
日本先天代謝異常学会 理事長 奥山虎之
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2021年1月27日提出
４）概要
・海外の状況、北米・南米、ヨーロッパ、オーストラリアにて、一定の基準を満たせば酵素補充療法が問題なく行われていること。
・COVID-19において、さらに世界情勢も、在宅酵素補充療法がさらに必要性が増している。
・上記の件を踏まえて、ライソゾーム病の患者にとって、日本での在宅での酵素補充療法の必要性があることを強調している。
アンケート結果からも在宅酵素補充療法の希望が66%いることが分かった。
・さらに、日本での在宅での酵素補充療法導入のための医療体制や、在宅酵素補充療法が可能なライソゾーム病の患者の選定方法や、
インフォームドコンセントなどの提案をした。
１）名称
緊急要望 在宅での点滴治療早期実現のお願い
２）著者
日本ライソゾーム病患者家族会、日本ゴーシェ病の会、NPO全国ポンペ病患者と家族の会、日本ムコ多糖症患者家族の会、
（一社）全国ファブリー病患者と家族の会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2020年10月20日提出
４）概要
・北米、南米（アルゼンチン）、ヨーロッパ（フランス、ベルギー、フィンランド、デンマーク、イギリス、イタリア、ノルウェー、
ドイツ）、オーストラリア、台湾にて、一定の基準を満たせば酵素補充療法が問題なく行われていること。
・COVID-19において、さらに世界情勢も、在宅酵素補充療法がさらに必要性が増している。
・上記の件を踏まえて、日本ライソゾーム病患者家族会、日本ゴーシェ病の会、NPO全国ポンペ病患者と家族の会、日本ムコ多糖症患者
家族の会、（一社）全国ファブリー病患者と家族の会の4つの患者団体から、日本でも在宅での酵素補充療法が必要であることを、
強調している。
１）名称
療担規則及び薬担規則並びに療担基準に基づき厚生労働大臣が定める掲示事項等の一部を改正する件(告示) （令和3年3月5日
63号）
２）著者
厚生労働省
３）雑誌名、年、月、号、ページ
令和3年3月5日
４）概要
ライソゾーム病の患者の酵素補充療法治療薬11種類が、「保険医が投与する音ができる注射薬の対象薬剤」へ認可された。
⑭参考文献３
⑭参考文献４
⑭参考文献５
厚生労働省告示第
厚生労働省告示第63号
※⑬については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等の関連団体や研
究者等の名称を記載すること。
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⑭参考文献２
１）名称
Home Infusion Program With Enzyme Replacement Therapy for Fabry Disease: The Experience of a Large Italian Collaborative Group
２）著者
D Concolino, L Amico, M D Cappellini, E Cassinerio, M Conti, M A Donati, F Falvo, A Fiumara, M Maccarone, R Manna, A Matucci, M B
Musumeci, A Nicoletti, R Nisticò, F Papadia, R Parini, D Peluso, L Pensabene, A Pisani, G Pistone, M Rigoldi, I Romani, M Tenuta,
G Torti, M Veroux, E Zachara
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Mol Genet Metab Rep. 2017 Jun 22;12:85-91. doi: 10.1016/j.ymgmr.2017.06.005. eCollection 2017 Sep.
４）概要
・20のイタリアの地方中11地域から、85人のイタリアのファブリー病患者（45人の男性、40人の女性）で、在宅酵素点滴治療を
フォローアップした（アガルシダーゼα）。
・7人の（57%）患者の4人は、家庭の治療を始めた後にファブリー病関連の臨床状態の改善を示した。
・4つの軽度の副作用（0、093%）を認めた。
・ファブリー病の家庭の注入が安全で、処置コンプライアンスと治療的な臨床結果を改善する可能性がある。
１）名称
Home Treatment With Intravenous Enzyme Replacement Therapy With Idursulfase for Mucopolysaccharidosis Type II - Data From the
Hunter Outcome Survey
２）著者
Barbara K Burton, Nathalie Guffon, Jane Roberts, Ans T van der Ploeg, Simon A Jones, HOS investigators
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Molecular Genetics and Metabolism 101 (2010) 123-129
４）概要
・Hunter Outcome Surveyレジストリーにおける、ムコ多糖症（MPS） II型患者の在宅酵素補充療法に関する報告。
・ERTを受けた421名の患者のうち92名（21.9%）が在宅治療を受けた。
・少なくとも12ヵ月在宅ERTを受けた59名中2名に5回の点滴関連副作用（IAR）が起きたが、軽度と分類された。
・家庭で発生した全ての点滴関連副作用（IAR）は家庭にて対処された。
１）名称
ライソゾーム病8疾患に対する11種類の酵素製剤を「保険医が投与する音ができる注射薬の対象薬剤」へ追加することの要望
２）著者
日本先天代謝異常学会 理事長 奥山虎之
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2021年1月27日提出
４）概要
・海外の状況、北米・南米、ヨーロッパ、オーストラリアにて、一定の基準を満たせば酵素補充療法が問題なく行われていること。
・COVID-19において、さらに世界情勢も、在宅酵素補充療法がさらに必要性が増している。
・上記の件を踏まえて、ライソゾーム病の患者にとって、日本での在宅での酵素補充療法の必要性があることを強調している。
アンケート結果からも在宅酵素補充療法の希望が66%いることが分かった。
・さらに、日本での在宅での酵素補充療法導入のための医療体制や、在宅酵素補充療法が可能なライソゾーム病の患者の選定方法や、
インフォームドコンセントなどの提案をした。
１）名称
緊急要望 在宅での点滴治療早期実現のお願い
２）著者
日本ライソゾーム病患者家族会、日本ゴーシェ病の会、NPO全国ポンペ病患者と家族の会、日本ムコ多糖症患者家族の会、
（一社）全国ファブリー病患者と家族の会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
2020年10月20日提出
４）概要
・北米、南米（アルゼンチン）、ヨーロッパ（フランス、ベルギー、フィンランド、デンマーク、イギリス、イタリア、ノルウェー、
ドイツ）、オーストラリア、台湾にて、一定の基準を満たせば酵素補充療法が問題なく行われていること。
・COVID-19において、さらに世界情勢も、在宅酵素補充療法がさらに必要性が増している。
・上記の件を踏まえて、日本ライソゾーム病患者家族会、日本ゴーシェ病の会、NPO全国ポンペ病患者と家族の会、日本ムコ多糖症患者
家族の会、（一社）全国ファブリー病患者と家族の会の4つの患者団体から、日本でも在宅での酵素補充療法が必要であることを、
強調している。
１）名称
療担規則及び薬担規則並びに療担基準に基づき厚生労働大臣が定める掲示事項等の一部を改正する件(告示) （令和3年3月5日
63号）
２）著者
厚生労働省
３）雑誌名、年、月、号、ページ
令和3年3月5日
４）概要
ライソゾーム病の患者の酵素補充療法治療薬11種類が、「保険医が投与する音ができる注射薬の対象薬剤」へ認可された。
⑭参考文献３
⑭参考文献４
⑭参考文献５
厚生労働省告示第
厚生労働省告示第63号
※⑬については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等の関連団体や研
究者等の名称を記載すること。
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