概要図書式

提案番号(6桁)

申請技術名

申請学会名

256101

アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療における拡散防止対策加算

日本小児神経学会

【技術の概要】

【既存の治療法との比較】

脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬であるゾルゲンスマ
（オナセムノゲン アベパルボベク）は、
アデノ随伴ウイルスベクター製品である。
投与にあたっては、カルタヘナ法を遵守した拡散防止対策が
必要となり、その医療技術に対して点数を加算する。

SMAの治療

【対象疾患】
脊髄性筋萎縮症（SMA）
脊髄前角細胞の変性により、進行性の筋萎縮、筋力低下をきたす。
2歳未満で発症する患者（I型、II型）が遺伝子治療の対象。
自然歴では寝たきりで、気管切開、人工呼吸管理を要するが
早期治療により多くは歩行可能となる。
本遺伝子治療を行うには、添付文書に記載のとおり
カルタヘナ法「遺伝子組み換え生物等の使用等の規制による
生物の多様性の確保に関する法律」を遵守した拡散防止対策
||
が、投与後30日間必要。
他者に感染させない

保管/調製/運搬
投与
廃棄物処理

個人防護具の適正使用
安全キャビネットの使用
漏出させない保管、運搬措置
他区画と区別された作業室、治療室
投与時の拡散防止措置
感染性廃棄物の不活化処理、消毒
患者への指導

→ 対策のため、専門的知識、人的配置、物品調達が必要。

遺伝子治療薬は唯一の根本治療であり、生涯一度の投与である。
患者負担や費用面を考えても、既存薬と比較しメリットが大きい。
ヌシネルセンは6年以上治療すると、遺伝子治療薬の費用を
大幅に超える。

【有効性及び診療報酬上の取扱い】
カルタヘナ法遵守が必要となる初の治療薬のため、
既存の診療報酬では該当するものがない。
左記の物品費用の概算：初日 840点、2日目以降 600点
（外来腫瘍化学療法診療料1、外来化学療法加算1と同等の点数）
この医療技術は、今後増えると予想される他の遺伝子治療にも
応用可能で、適切に遺伝子治療が行える施設の確保が保証され、
社会的妥当性が高い。
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