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提案書01（0001頁～0202頁）医療技術評価・再評価提案書 (180 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000190899_00011.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 診療報酬調査専門組織・医療技術評価分科会（令和5年度第1回 11／20）《厚生労働省》 |
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１）名称
PhaseⅠ dose escalation of 131I-metaiodobenzylguanidine with autologous bone marrow support in refractory
neuroblasotma.
２）著者
K K Matthay, K DeSantes, B Hasegawa, J Huberty, R S Hattner, A Ablin, C P Reynolds, R C Seeger, V K Weinberg, D
Price
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Clin Oncol. 1998 Jan;16(1):229-36.
４）概要
再発難治神経芽腫（30例）を対象としたI-131-MIBG治療の用量漸増 PhaseⅠ試験において、患者を6のグループに分けて、最
初の3人に3～6mCi/kg（111～222MBq/kg）を投与して治療した後、9～18mCi/kg（333～666MBq/kg）まで3mCi/kg（111MBq/kg）
ずつ漸増させた場合の安全性及び有効性を評価した結果、
安全性に関しては、12mCi/kg（444MBq/kg）以上の投与を受けた患者の80%が、グレード4の血小板減少及び/又は好中球減少症
を経験し、用量制限血液毒性は、15mCi/kg（555MBq/kg）で評価可能な患者のうち2/5例（好中球絶対数が2週間を超えて
200/microL未満となり骨髄再注入を要した）において、18mCi/kg（666MBq/kg）では4/9例において到達し、長期の血小板減少
症が一般的だったが、9人の患者は血小板輸血を受けることができなかったこと、多くの前治療を受けている1名の患者におい
て続発性白血病、3人の患者において甲状腺機能低下症が発症したこと、
有効性に関しては、患者の37%に奏効がみられ、CR（完全奏効）1人、PR（部分奏効）は10人で、11名の奏効患者のうち、10名
のI-131-MIBGの最小投与量は12mCi/kg（444MBq/kg）であったことから、
I-131-MIBG治療は、主に血液毒性を有するが、骨髄レスキューによって排除されえること、難治性疾患における高い奏効率
は、骨髄破壊的化学療法と自家幹細胞レスキューとの併用により、進行性神経芽腫の転帰改善に役立つ可能性が示唆されるこ
と、が結論された。
１）名称
PhaseⅡ study on the effect of disease sites, age, and prior therapy on response to iodine-131metaiodobenzylguanidine therapy in refractory neuroblastoma
２）著者
Katherine K Matthay, Gregory Yanik, Julia Messina, Alekist Quach, John Huberty. Su-Chun Cheng, Janet Veatch,
Robert Goldsby, Patricia Brophy, Leslie S Kersun, Randall A Hawkins, John M Maris
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Clin Oncol. 2007 Mar;20;25(9):1054-60.
４）概要
進行性、難治性又は再発性の高リスク神経芽腫患者（164例、2～30歳）を対象としたI-131-MIBG治療後の有効性と安全性に対
する疾患部位と前治療の効果を評価したPhaseⅡ試験において、造血幹細胞を凍結保存した患者（148例）に対しては18mCi/kg
（666MBq/kg）、それ以外には12mCi/kg（444MBq/kg）が投与された結果、
安全性に関しては、血液毒性が一般的で、患者の33%が自家造血幹細胞のサポートを受けたこと、非血液学的なグレード3又は
4の毒性は希で、患者の5%が肝臓、3.6%が肺、10.9%が感染性毒性、9.7%が発熱性好中球減少と低かったこと、
有効性に関しては、奏効率は36%で高かったことから、
集学的治療にI-131-MIBGを組み込むことが示唆されると結論された。
１）名称
Phase Ⅰ/Ⅱ clinical trial of high-dose [(131)I] meta-iodobenzylguanidine therapy for high-risk neuroblastoma
preceding single myeloablative chemotherapy and haematopoietic stem cell transplantation
２）著者
R Kuroda, H Wakabayashi, R Araki, A Inak, R Nishimura, et al
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Eur J Nucl Med MolImaging. 49, 1574-1583 (2022) .
４）概要
最新の集学的治療においても予後不良な小児高リスク神経芽腫（8例、うち初発6例、再発2例、年齢中央値4歳（範囲1～10
歳）、体重中央値18㎏（範囲10～28kg））を対象とした、単回高用量化学療法・造血幹細胞移植を併用した高用量
（666MBq/kg）I-131-MIBG治療の安全性、用量制限毒性（DLT）及び有効性の判断を目的とした国内第Ⅰ/Ⅱ相試験の結果、DLT
は認められず、RECIST 1.1に基づく奏効率は、0.0%（95%信頼区間：1.1-31.7%）（SD（安定）87.5%（7/8例）、1例（12.5%）
は登録時にCT画像で病変が検出されず評価不能）、MIBGシンチグラフィに基づく奏効率は、62.5%（95%信頼区間：24.591.5%）（CR（完全奏効）62.5%（5/8例）、SDが37.5%（5/8例））となり、安全で有効な治療法であると結論された。
１）名称
小児がん診療ガイドライン 2016年版
２）著者
日本小児血液・がん学会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
発行年月日 2016年8月10日、発行 金原出版、6章 神経芽腫
４）概要
診療アルゴリズムにおいて、高リスクの神経芽腫に対する後治療の一つとして位置付けられており、クリニカルクエスチョン
「CQ22. 神経芽腫へのMIBG治療は有効か、その適応は」に対して、「MIBG治療の有効性は再発・難治例で示されているが、初
発例に対する有効性は明らかでない。（推奨グレード 2C）」と記載されており、MIBG治療は、再発・難治症例に使用され、
10～50%の有効性が報告されていること、最近では初発症例に対しても、臨床試験として施行されていること、ラジオアイソ
トープを用いるため、被曝の問題から2～7日間の隔離が必要となるため、低年齢では適応しにくい治療法であること、主な副
作用は、血液学的毒性で、非血液学的毒性としては、粘膜障害、下痢、腎機能障害等があること、わが国では保険適用になっ
ていないこと、等が解説されている。
１）名称
3-ヨードベンジルグアニジン（131I）（131I-MIBG）注射液を用いた核医学治療に係る医療実態調査報告書（第2報）．
２）著者
加藤克彦, 中村壮一, 菅野宏泰, 絹谷清剛
３）雑誌名、年、月、号、ページ
核医学 2023年 60巻1号 p.13-18
４）概要
1症例あたりの治療管理に必要な費用の総額は、1,847,451円と求められた。本剤は、治療薬内服後3月間は経過観察が必要と
考えられることから、診療報酬としては1症例あたり 46,186点（月1回・4カ月間）が妥当と考えられた。
⑯参考文献１
⑯参考文献２
⑯参考文献３
⑯参考文献４
⑯参考文献５
（該当箇所：p13、要旨
4行目～9行目）
※⑮については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等
の関連団体や研究者等の名称を記載すること。
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PhaseⅠ dose escalation of 131I-metaiodobenzylguanidine with autologous bone marrow support in refractory
neuroblasotma.
２）著者
K K Matthay, K DeSantes, B Hasegawa, J Huberty, R S Hattner, A Ablin, C P Reynolds, R C Seeger, V K Weinberg, D
Price
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Clin Oncol. 1998 Jan;16(1):229-36.
４）概要
再発難治神経芽腫（30例）を対象としたI-131-MIBG治療の用量漸増 PhaseⅠ試験において、患者を6のグループに分けて、最
初の3人に3～6mCi/kg（111～222MBq/kg）を投与して治療した後、9～18mCi/kg（333～666MBq/kg）まで3mCi/kg（111MBq/kg）
ずつ漸増させた場合の安全性及び有効性を評価した結果、
安全性に関しては、12mCi/kg（444MBq/kg）以上の投与を受けた患者の80%が、グレード4の血小板減少及び/又は好中球減少症
を経験し、用量制限血液毒性は、15mCi/kg（555MBq/kg）で評価可能な患者のうち2/5例（好中球絶対数が2週間を超えて
200/microL未満となり骨髄再注入を要した）において、18mCi/kg（666MBq/kg）では4/9例において到達し、長期の血小板減少
症が一般的だったが、9人の患者は血小板輸血を受けることができなかったこと、多くの前治療を受けている1名の患者におい
て続発性白血病、3人の患者において甲状腺機能低下症が発症したこと、
有効性に関しては、患者の37%に奏効がみられ、CR（完全奏効）1人、PR（部分奏効）は10人で、11名の奏効患者のうち、10名
のI-131-MIBGの最小投与量は12mCi/kg（444MBq/kg）であったことから、
I-131-MIBG治療は、主に血液毒性を有するが、骨髄レスキューによって排除されえること、難治性疾患における高い奏効率
は、骨髄破壊的化学療法と自家幹細胞レスキューとの併用により、進行性神経芽腫の転帰改善に役立つ可能性が示唆されるこ
と、が結論された。
１）名称
PhaseⅡ study on the effect of disease sites, age, and prior therapy on response to iodine-131metaiodobenzylguanidine therapy in refractory neuroblastoma
２）著者
Katherine K Matthay, Gregory Yanik, Julia Messina, Alekist Quach, John Huberty. Su-Chun Cheng, Janet Veatch,
Robert Goldsby, Patricia Brophy, Leslie S Kersun, Randall A Hawkins, John M Maris
３）雑誌名、年、月、号、ページ
J Clin Oncol. 2007 Mar;20;25(9):1054-60.
４）概要
進行性、難治性又は再発性の高リスク神経芽腫患者（164例、2～30歳）を対象としたI-131-MIBG治療後の有効性と安全性に対
する疾患部位と前治療の効果を評価したPhaseⅡ試験において、造血幹細胞を凍結保存した患者（148例）に対しては18mCi/kg
（666MBq/kg）、それ以外には12mCi/kg（444MBq/kg）が投与された結果、
安全性に関しては、血液毒性が一般的で、患者の33%が自家造血幹細胞のサポートを受けたこと、非血液学的なグレード3又は
4の毒性は希で、患者の5%が肝臓、3.6%が肺、10.9%が感染性毒性、9.7%が発熱性好中球減少と低かったこと、
有効性に関しては、奏効率は36%で高かったことから、
集学的治療にI-131-MIBGを組み込むことが示唆されると結論された。
１）名称
Phase Ⅰ/Ⅱ clinical trial of high-dose [(131)I] meta-iodobenzylguanidine therapy for high-risk neuroblastoma
preceding single myeloablative chemotherapy and haematopoietic stem cell transplantation
２）著者
R Kuroda, H Wakabayashi, R Araki, A Inak, R Nishimura, et al
３）雑誌名、年、月、号、ページ
Eur J Nucl Med MolImaging. 49, 1574-1583 (2022) .
４）概要
最新の集学的治療においても予後不良な小児高リスク神経芽腫（8例、うち初発6例、再発2例、年齢中央値4歳（範囲1～10
歳）、体重中央値18㎏（範囲10～28kg））を対象とした、単回高用量化学療法・造血幹細胞移植を併用した高用量
（666MBq/kg）I-131-MIBG治療の安全性、用量制限毒性（DLT）及び有効性の判断を目的とした国内第Ⅰ/Ⅱ相試験の結果、DLT
は認められず、RECIST 1.1に基づく奏効率は、0.0%（95%信頼区間：1.1-31.7%）（SD（安定）87.5%（7/8例）、1例（12.5%）
は登録時にCT画像で病変が検出されず評価不能）、MIBGシンチグラフィに基づく奏効率は、62.5%（95%信頼区間：24.591.5%）（CR（完全奏効）62.5%（5/8例）、SDが37.5%（5/8例））となり、安全で有効な治療法であると結論された。
１）名称
小児がん診療ガイドライン 2016年版
２）著者
日本小児血液・がん学会
３）雑誌名、年、月、号、ページ
発行年月日 2016年8月10日、発行 金原出版、6章 神経芽腫
４）概要
診療アルゴリズムにおいて、高リスクの神経芽腫に対する後治療の一つとして位置付けられており、クリニカルクエスチョン
「CQ22. 神経芽腫へのMIBG治療は有効か、その適応は」に対して、「MIBG治療の有効性は再発・難治例で示されているが、初
発例に対する有効性は明らかでない。（推奨グレード 2C）」と記載されており、MIBG治療は、再発・難治症例に使用され、
10～50%の有効性が報告されていること、最近では初発症例に対しても、臨床試験として施行されていること、ラジオアイソ
トープを用いるため、被曝の問題から2～7日間の隔離が必要となるため、低年齢では適応しにくい治療法であること、主な副
作用は、血液学的毒性で、非血液学的毒性としては、粘膜障害、下痢、腎機能障害等があること、わが国では保険適用になっ
ていないこと、等が解説されている。
１）名称
3-ヨードベンジルグアニジン（131I）（131I-MIBG）注射液を用いた核医学治療に係る医療実態調査報告書（第2報）．
２）著者
加藤克彦, 中村壮一, 菅野宏泰, 絹谷清剛
３）雑誌名、年、月、号、ページ
核医学 2023年 60巻1号 p.13-18
４）概要
1症例あたりの治療管理に必要な費用の総額は、1,847,451円と求められた。本剤は、治療薬内服後3月間は経過観察が必要と
考えられることから、診療報酬としては1症例あたり 46,186点（月1回・4カ月間）が妥当と考えられた。
⑯参考文献１
⑯参考文献２
⑯参考文献３
⑯参考文献４
⑯参考文献５
（該当箇所：p13、要旨
4行目～9行目）
※⑮については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等
の関連団体や研究者等の名称を記載すること。
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