⑫その他

適切な治療によって造血が回復すれば、限られた医療資源である輸血の必要量を減らせる可能性がある。

⑬当該申請団体以外の関係学会、代表的研究者等

日本小児血液学会、日本臨床検査医学会、日本検査血液学会、日本サイトメトリー学会

⑭参考文献１

１）名称

発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド 令和1年改訂版

２）著者

厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患克服研究事業 特発性造血障害に関する調査研究班
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断基準と診療の参照ガイド 改訂版作成のためのワーキンググループ

３）雑誌名、年、月、号、ページ

http://zoketsushogaihan.umin.jp/file/2020/06v2.pdf
P.17、P.23

４）概要

血球減少を呈する骨髄不全症患者に対しては、0.01%前後のPNH型血球を正確に定量できる高精度法を用いて検査を行う必要がある。
溶血所見が明らかでないPNH型血球陽性の骨髄不全症と診断された場合、その実態はAAと同じであることから、AAの重症度に応じて速やかに免疫
抑制療法を行うことが望ましい。

１）名称

再生不良性貧血診療の参照ガイド 令和1年改訂版

２）著者

厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患克服研究事業 特発性造血障害に関する調査研究班
再生不良性貧血の診断基準と診療の参照ガイド 改訂版作成のためのワーキンググループ

３）雑誌名、年、月、号、ページ

http://zoketsushogaihan.umin.jp/file/2020/02v2.pdf
P.5、P.8、P.11

４）概要

感度の高いフローサイトメトリーを用いて再生不良性貧血患者の末梢血顆粒球や赤血球を調べると、約50%の患者で少数のPNH血球が検出される。
他の陽性検体の混入を避け、死細胞を含まないように十分な注意を払うことによって、健常者との間の域値を顆粒球で0.003%、赤血球で0.005%ま
で下げることができる。この閾値以上のPNH型血球が検出される再生不良性貧血例は、検出されない例に比べて免疫抑制療法に対する反応性が高
く、クローン性造血を示す頻度が低いことが後方視的解析で示されている。
末梢血中のPNH型血球の存在などの免疫病態を疑わせる所見を認める場合には、シクロスポリン（CsA）の高い奏効率が期待できる。

１）名称

Clinical significance of a minor population of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-type cells in bone marrow failure syndrome.

２）著者

Wang, et al.

３）雑誌名、年、月、号、ページ

Blood. 2002;100,3897-3902.

４）概要

PNH型血球は、FAB分類のMDS-RA例の約20%に検出され、PNH型血球陽性患者は陰性患者に比べてシクロスポリンの奏効率が高く、急性骨髄性白血病
への移行頻度が低いことを明らかにした。

１）名称

A prospective study of cyclosporine A treatment of patients with low-risk myelodysplastic syndrome: presence of CD55(-)
blood cells predicts platelet response.

２）著者

Ishikawa, et al.

３）雑誌名、年、月、号、ページ

Int J Hematol. 2007;86:150-157.

４）概要

シクロスポリンによる免疫抑制療法が低リスクMDS例の56%(9/16)で奏効し、PNH型血球の存在が効果予測因子であることを前方視的研究により明
らかにした。

１）名称

ー

２）著者

ー

３）雑誌名、年、月、号、ページ

ー

４）概要

ー

⑭参考文献２

⑭参考文献３

⑭参考文献４

⑭参考文献５

CD59(-)

※⑬については、1.の「主たる申請団体」および「上記以外の申請団体」以外に、提案される医療技術に関する研究、会合、論文発表等を実施している学会等の関連団体や研
究者等の名称を記載すること。

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