プロジェクト名

医薬品プロジェクト

研究事業名

医薬品等規制調和・評価研究事業

主管部局・課室名
ＡＭＥＤ担当部・課名
省内関係部局・課室名

医薬・生活衛生局総務課
創薬事業部 規制科学推進課
医薬・生活衛生局医薬品審査管理課、医療機器審査管理課、監視指
導・麻薬対策課、医薬安全対策課、血液対策課

当初予算額（千円）

令和２年度
1,061,075

令和３年度
1,121,075

令和４年度
1,091,091

Ⅰ

実施方針の骨子
１ 研究事業の概要
（１）研究事業の目的・目標
【背景】
企業及びアカデミアによる革新的な医薬品、医療機器、再生医療等製品等（以下、
「医
薬品等」）を安全かつ迅速に国民に提供するためには、製品の開発と併行して、医薬品
等の品質、有効性及び安全性の評価手法の開発･標準化を行い規制に適用するとともに、
市販後安全対策に有効な手法を早期から開発、導入することにより規制システムを充実
させる必要がある。
【事業目標】
最先端技術を用いた医薬品等について、その適切な評価方法を開発し、実用化への道
筋を明確化するなど、研究開発から承認審査、市販後安全対策に至るまでの規制等に関
する、科学技術と社会的要請を調和させる研究（レギュラトリーサイエンス）を推進す
る。
【研究のスコープ】
最先端技術を用いた革新的医薬品・医療機器・再生医療等製品等の品質、有効性、安
全性の評価手法の開発に関する研究を推進する。
○新規医薬品等の開発の環境整備に資する研究
○医薬品等に係る薬事規制の国際調和に資する研究
○医薬品等の品質、有効性、安全性等の評価、分析法等の開発に資する研究
【期待されるアウトプット】
医薬品プロジェクトの KPI「新モダリティ・先進手法に関する採択課題の割合 75％」
を実現し、革新的な医薬品等の品質・有効性・安全性に係る各種評価系の開発や、先進
手法を用いた評価技術の標準化等を通じて、これら技術の薬事規制における活用や、各
種評価に携わる人材の育成、システム等の環境整備等に資するエビデンスを得る。
【期待されるアウトカム】
革新的な医薬品等の承認審査における留意点を明確化することによって、開発の加速
化・効率化及び予見性の向上、並びに国際的な規制調和の推進が可能となり、わが国発
の医薬品等の国際展開への寄与が期待される。
（２）これまでの研究成果の概要
○次世代型中分子ペプチド医薬品の開発効率化に資するレギュラトリーサイエンス研
究（平成 30 年度〜令和２年度）
細胞外タンパク質を標的とした環状ペプチドをモデルとして、ペプチド製造におい
て特異的に生成する類縁物質や不純物について検討することで、重要品質特性になり
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