〜６年度）
③ 希少疾病用医薬品指定申請に必要な試験の完遂
【期待されるアウトカム】
・大学や公的研究機関等の研究者が保有する創薬シーズの医薬品としての実用化
・希少疾病用医薬品を含む革新的医薬品の創出効率向上
（２）これまでの研究成果の概要
（令和３年度）
①創薬総合支援事業
・創薬総合支援事業（創薬ブースター）で支援した創薬シーズ２件を導出した。
②創薬支援効率化事業
・「産学連携による次世代創薬 AI 開発事業」において、製薬企業 18 社からデータ提供
等をうけて、統合創薬 AI プラットフォーム構築を目指して研究機関と企業の連携体
制を構築した。
・革新的医薬品の創出確率向上のため、「産学協働スクリーニングコンソーシアム事業
（DISC）」において令和２年度より中分子ライブラリー構築を開始し、令和３年度か
ら
は文部科学省生命科学・創薬研究支援基盤事業（BINDS）と連携し、同事業に
おける中分 子ライブラリーの利活用が可能となった。
（令和２年度）
①創薬総合支援事業
・創薬総合支援事業（創薬ブースター）で支援した創薬シーズ３件を導出した。
③希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
・支援した課題１件が、希少疾病用医薬品として指定された（課題名「遠位型ミオパチ
ーに対する N-アセチルノイラミン酸の開発」（平成 27〜29 年度））。
（平成 31 年度/令和元年度の主な成果）
①創薬総合支援事業
・創薬総合支援事業（創薬ブースター）で支援した創薬シーズ３件を導出した。
②創薬支援効率化事業
・
「創薬支援インフォマティクスシステム構築事業」として、薬物動態・心毒性・肝毒性
に関する統合解析プラットフォーム（無償版、商用版）について、各システム（デー
タベース構築、予測モデル）の構築を進め、無償版を Web 上で公開した。
③希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
・支援した課題１件が、希少疾病用医薬品として指定された（課題名「組換えヒト HGF
蛋白質による脊髄損傷急性期治療薬」（平成 28〜30 年度））。
（３）これまでの研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
令和２年度以降、創薬総合支援事業（創薬ブースター）で支援した創薬シーズ５件を
導出した。
また、これまでに支援した希少疾病領域の医薬品２件が希少疾病用医薬品に指定され
た。
２ 令和５年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進するもの（増額要求等するもの）
・モダリティの多様化（特に、抗体、遺伝子治療、細胞治療等）に対応するために、創
19