る研究課題間の連携が常時十分に確保されるよう運用するとともに、統合プロジェク
トとは別に、予算規模や研究開発の状況等を把握・検証し、対外的に明らかにするほ
か、関係府省において事業の検討等の参考にする。
・このため、AMED において、統合プロジェクト横断的に対応できる体制の下で、特定疾
患ごとのマネジメントを行う。特に、現在及び将来の我が国において社会課題となる
上記の疾患分野については、それぞれの疾患領域に豊富な知見を有するコーディネー
ターの下で、疾患ごとのマネジメントを行う。その際、難病やがん等の疾患領域につ
いては、病態解明等の基礎的な研究から医薬品等の実用化まで一貫した研究開発が推
進されるよう、十分に留意する。
・特に、難病については、その種類が多い一方で症例数が少ないという制約の中で病態
解明や治療法の開発を行うという特性を踏まえる必要がある。厚生労働科学研究にお
ける難病の実態把握、診断基準・診療ガイドライン等の作成等に資する調査及び研究
から、AMED における実用化を目指した基礎的な研究、診断法、医薬品等の研究開発ま
で、切れ目なく実臨床につながる研究開発が行われるよう、厚生労働省と AMED は、
患者の実態とニーズを十分に把握し、相互に連携して対応する。
（難病）
・ 様々な個別の難病に関する実用化を目指した病因・病態解明、画期的な診断・治療・
予防法の開発に資するエビデンス創出のためのゲノムや臨床データ等の集積、共有化
・ 上記の取組による病態メカニズム理解に基づく再生・細胞医療、遺伝子治療、核酸医
薬などの新規モダリティ等を含む治療法の研究開発
２

他の研究事業（厚生労働科学研究、ＡＭＥＤ内、他省庁研究事業）との関係
AMED の疾患領域に関連した基礎的な研究や診断法・医薬品等の開発は、難病の診断基
準の策定、診療ガイドラインの作成・改訂に反映させる。一方で、厚生労働科学研究に
おいて実施した遺伝子解析を含めた基礎的研究の成果や、作成した診療ガイドラインの
中で、エビデンスレベルの低いクリニカルクエスチョンに関する診断・治療に関する技
術の研究開発等を AMED において実施する。また、難病の治療法開発に向けて、厚生労
働科学研究においては、AMED の病態解明研究そしてシーズ探索研究（ステップ０）につ
ながり得る疾病の本態理解のための病因等の病態解明に向けた基礎的研究、情報収集等
を行う。

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