○抗悪性腫瘍薬の臨床評価ガイドラインに関する研究
「抗悪性腫瘍薬の臨床評価方法に関するガイドライン」案が、パブリックコメントを
経て令和３年３月に厚生労働省より発出（薬生薬審発 0331 第１号）された。
○医薬品の品質管理・製造法管理及び変更管理の新たな手法の評価法に関する研究
「医薬品の品質に係る承認事項の変更に係る取り扱い等について（平成 30 年３月９
日医薬品審査管理課、監視指導麻薬対策課通知）」で示された製造販売承認申請書に
おける規格及び試験方法欄の記載について合理化できる旨、厚生労働省より事務連絡
として発出された（令和元年９月）。
○医療用医薬品の生物学的同等性評価手法の開発及びガイドライン案の作成に関する
研究
ICH-M９が step４に達したことを受け、国内実装（step５）に供し、令和２年 12 月
に「Biopharmaceutics Classification System（BCS）に基づくバイオウェーバーガ
イドラインについて」及び「「Biopharmaceutics Classification System（BCS）に基
づくバイオウェーバーガイドラインについて」に関するＱ＆Ａについて」が厚生労働
省より発出された。
○人工知能等の先端技術を利用した医療機器プログラムの薬事規制のあり方に関する
研究
令和元年の薬機法改正に伴い導入された変更計画確認手続制度（IDATEN）の活用を
促進するため、当該制度を利用する際に承認申請書や変更計画に記載すべき事項につ
いて整理し、Q&A 作成の参考とした。
２ 令和５年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進するもの（増額要求等するもの）
【再生医療等製品】
○ヒト幹細胞加工製品の原料としての幹細胞及び最終製品中の加工細胞の品質評価に
関する研究（令和３年度開始）
ヒト多能性幹細胞（hPSC）の特定の細胞系譜への分化傾向を予測するマーカーの探
索とその機能解析を実施し、hPSC 株の細胞加工製品の原料としての品質試験法を開
発することを目標としている。近年、hPSC から特定の臓器に類似した組織構造かつ機
能性も有する三次元（３D）組織構造体（オルガノイド）を作製する研究が活発に展開
されており、hPSC から腸管オルガノイドの再現性の高い作製系を確立し、オルガノイ
ドの品質管理や試験法の確立、国際標準化が急務となっている。
（２）新規研究課題として推進するもの
○新規医薬品等の開発の環境整備に資する研究
・「遺伝子改変動物由来の臓器・組織の品質・安全性に関する研究」
令和４年 1 月、米国において、世界で初めて免疫拒絶に関わる遺伝子等を人為的に
欠損させたブタの心臓が末期心臓病患者に移植された。近年、このような遺伝子を改
変した動物の臓器・組織をヒトに移植する研究が世界中で活発化しており、国内でも
異種移植の臨床試験の開始に向けた動きが本格化している。遺伝子改変動物由来の臓
器・組織を患者への適用を目的として製造・販売する場合には、その品質・安全性の
確保に関して、①最終製品へのウイルス等の感染因子（特に新興人獣共通感染因子）
の混入防止、②最終製品の免疫原性（異種移植による拒絶反応）の評価、③動物飼育
管理、④遺伝子改変動物胚の製造管理・品質管理など、検討が必要な課題が存在する。
これらの課題に対して、評価要件、規制要件等を整理し、遺伝子改変動物由来の臓器・
組織の品質・安全性に関するガイドライン案を作成することを目指す。
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