（３）令和５年度の研究課題（継続及び新規）に期待される研究成果の政策等への活用又は
実用化に向けた取組
希少難治性疾患は、
「少ない患者数、臨床評価法の未確立、進行性で致死的な疾患が少
なくない」といった特徴があり、今後も企業導出を通じた薬事承認を推進するためには、
病態解明研究やエビデンス創出研究等から得られた知見をもとに有望なシーズを創出
し、ターゲットプロダクトプロファイルに基づき非臨床試験（薬理試験、薬物動態試験、
毒性試験等）を経て臨床試験（治験）への移行を推進する。
厚生労働省で実施する難病全ゲノム解析等実証事業など、と密に連携し、新しいエビ
デンス創出、ゲノム診断技術開発、ゲノム治療技術開発の促進に繋げる。
Ⅱ

参考
１ 研究事業と各戦略（成長戦略、骨太方針、統合イノベーション戦略、健康・医療戦略）と
の関係
【新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画】（令和４年６月７日閣議決定）
Ⅲ．新しい資本主義に向けた計画的な重点投資
２．科学技術・イノベーションへの重点的投資
（４）再生・細胞医療・遺伝子治療等
②ゲノム医療の推進
がん・難病に係る創薬推進等のため、臨床情報と全ゲノム解析の結果等の情報を
連携させ搭載する情報基盤を構築し、その利活用に係る環境を早急に整備する。
なお、当該結果等には、10 万ゲノム規模を目指した解析結果のほか、マルチ・オ
ミックス（網羅的な生体分子についての情報）解析の結果等を含む。
【フォローアップ】（令和４年６月７日閣議決定）
（４）再生・細胞医療・遺伝子治療等
（医療・医薬品）
がん・難病患者に対し、2022 年度から集中的に全ゲノム解析を行い、英国等での 10 万
ゲノム規模の取組を目指すとともに、より早期に解析結果を日常診療に導入する。また、
研究・創薬の推進のため、全ゲノム解析結果と併せたマルチオミックス解析結果を我が
国の強みである詳細な経時的臨床情報と戦略的に組み合わせたデータとして蓄積する。
【経済財政運営と改革の基本方針 2022】（令和４年６月７日閣議決定）
第２章 新しい資本主義に向けた改革
２．社会課題の解決に向けた取組
（２）包摂社会の実現
（共生社会づくり）
障害者の就労や情報コミュニケーション等に対する支援、難聴対策、難病対策等を着実
に推進する。
第４章 中長期の経済財政運営
２． 持続可能な社会保障制度の構築
（社会保障分野における経済・財政一体改革の強化・推進）
がん・難病に係る創薬推進等のため、臨床情報と全ゲノム解析の結果等 150 の情報を連携
させ搭載する情報基盤を構築し、その利活用に係る環境を早急に整備する。
150

10 万ゲノム規模を目指した解析結果のほか、マルチ・オミックス（網羅的な生体分子
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