プロジェクト名

再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト

研究事業名

再生医療実用化研究事業

主管部局・課室名
ＡＭＥＤ担当部・課名
省内関係部局・課室名

医政局研究開発振興課
再生・細胞医療・遺伝子治療事業部 再生医療研究開発課
健康局難病対策課、健康局がん・疾病対策課

当初予算額（千円）

令和２年度
2,786,778

令和３年度
2,786,778

令和４年度
2,712,244

Ⅰ

実施方針の骨子
１ 研究事業の概要
（１）研究事業の目的・目標
【背景】
再生医療等は、これまでの治療では対応困難であった疾患に対する新たな治療法とな
り得るものであり、最新の再生医療を世界に先駆けて実用化することを目的として、倫
理性及び科学性が十分に担保された臨床研究や医師主導治験等を支援する必要がある。
【事業目標】
再生医療等に関して、基礎から臨床段階まで切れ目なく一貫した支援を行うととも
に、高品質な臨床用 iPS 細胞、体性幹細胞等の安定的な供給に向けた取組等、必要な基
盤を整備する。また、iPS 細胞等を用いた病態解明、創薬研究及び創薬支援ツール等の
産業化に向けた汎用性のある製造技術の基盤の開発・整備により、新薬開発の効率性の
向上を目指す。
【研究のスコープ】
・ヒト幹細胞の腫瘍化リスクなどに対する安全性確保のための研究
・機能不全となった組織や臓器の治療方法の探索のための研究
・多能性幹細胞の臨床応用に向けた細胞特性解析のための研究
・産学連携による研究（臨床研究の早い段階から出口を見据えて企業の協力を得ながら
プロトコールを組む研究）・多能性幹細胞・体性幹細胞等を利用した創薬応用のため
の研究
・臨床研究等における課題解決・新たな治療法の開発に係る研究（実用化時点における
課題を解決するために必要な臨床情報のデータ収集等による有効性の確立・新たな治
療法等の開発につなげる研究）
・再生医療等技術・遺伝子治療の効率化のための研究・再生医療等技術の効率化や国際
展開のための研究
【期待されるアウトプット】
「再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト」に基づき、文部科学省事業での推進に
より、非臨床段階から臨床段階へ移行した課題について、切れ目なく支援を行い、臨床
研究又は治験に移行する課題の拡大、iPS 細胞等を用いた病態解明等を目指す。
【令和２〜６年度までの KPI】
治験に移行した研究課題数：14 件
研究成果の科学誌（インパクトファクター５以上）への論文掲載数（再生医療実用化研
究事業（厚）、再生医療実現拠点ネットワークプログラム（文）、再生医療・遺伝子治療
の産業化に向けた基盤技術開発事業（経）合算：400 件）
【期待されるアウトカム】
30