国内で実用化された再生医療等技術の世界的な市場展開も視野に入れた研究支援を
行うことで、国際的に発信すべき細胞の安全性評価方法、製造方法や品質管理方法等の
確立が期待される。また、さらなる産学連携により、アカデミア発のシーズを速やかに
企業治験（再生医療等製品の開発）につなげる研究の増加も期待される。
【令和２〜６年度までの KPI】
企業へ導出される段階に至った研究課題数：５件
薬事承認件数（新薬、適応拡大）：１件
（２）これまでの研究成果の概要
令和２年度から令和３年度までに、パーキンソン病に対する iPS 細胞由来分化細胞を
用いた医師主導治験など、13 件の臨床研究や医師主導治験が実施された。
（３）これまでの研究成果の政策等への活用又は実用化に向けた取組
令和２年度から令和３年度までに本事業の支援によって薬事承認されたものが１件
ある。今後、再生医療等製品として上市されることが見込まれる。
２ 令和５年度に推進する研究課題
（１）継続研究課題のうち優先的に推進するもの（増額要求等するもの）
新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画（令和４年６月７日閣議決定）にお
いて、
「再生・細胞医療・遺伝子治療については、新たな医療技術の臨床研究・治験の推
進、これらの医療技術の製品化に向けた研究開発」を進めるとされたことを踏まえ、 令
和５年度は、in vivo 遺伝子治療の実用化に向け、遺伝子導入、改変等が有効と考えら
れる疾患の治療方法探索のための臨床研究、臨床開発の早い段階から出口を見据え、企
業の協力を得ながら品質・非臨床データの取得や医師主導治験の実施を進める研究を支
援し、遺伝子治療製品・先進医療へ着実に繋げることを目的とする。特に、in vivo 遺
伝子治療の臨床研究・医師主導治験の支援及び、その準備段階の支援については、重点
的な支援を行い、着実な実用化を目指す。
（２）新規研究課題として推進するもの
・in vivo 遺伝子治療等のウイルス安全性等の確保のための研究
・in vivo 遺伝子治療等の遺伝子導入・改変等が有効と考えられる疾患の治療方法探索
に係る臨床研究
・アカデミアと企業等が協力し、知財戦略・出口戦略を見据えた遺伝子治療の産学連携
による研究
・遺伝子治療研究の効率的推進につながる課題解決や研究プロセスの刷新等を図るため
の研究
・国際展開に向けた遺伝子治療の製造方法(培養添加物等)や品質管理方法、移送方法(凍
結保存液等)の確立に向けた研究
（３）令和５年度の研究課題（継続及び新規）に期待される研究成果の政策等への活用又は
実用化に向けた取組
再生医療等製品又は再生・細胞医療・遺伝子治療に用いる医療機器としての薬事承認
申請を目指した医師主導治験の実施を促進することで、より多くのアカデミア発のシー
ズが実用化されることが期待される。
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