ＦＣ－２

公募研究課題

（１）研究課題名
領域別基盤研究分野における難病の医療水準の向上や患者の QOL 向上に資する研究（２
５ＦＣ０２０１）
（客観的な指標に基づく疾病概念が確立されている疾病を対象とする。なお、研究事業
の概要に示す広義の難病であれば、小児慢性特定疾病等、指定難病に指定されていない類
縁疾病を対象として含めることは可とする。）

（２）目標
難病については、その種類が多い一方で症例数が少ないという制約の中で病態解明や治
療法の開発を行うという特性を踏まえる必要がある。
本研究では、難病の実態把握等の調査研究から、実用化を目指した基礎的な研究、診断
法、医薬品等の研究開発までが切れ目なく行われるよう、関連学会・患者会・行政等との
緊密な連携の下、診療体制の構築、疫学研究、普及啓発、診断基準・診療ガイドライン等
の作成・改訂、小児成人期移行医療（トランジション）の推進、データベース構築への協
力、および AMED 研究を含めた関連研究との連携等により、担当疾病に係る研究開発推進
の司令塔として難病・小児慢性特定疾病対策を推進、難病の医療水準の向上や患者の QOL
向上に貢献することを目標とする。
なお、指定難病検討委員会等からの意見を踏まえ、研究対象疾病の追加を要請する場合
がある。

（３）求められる成果
・

関連学会との連携体制の構築及び関連学会から承認された診断基準・重症度分類・診療
ガイドライン等の作成や改訂。
・ 良質かつ適切な医療の確保を目指す診療提供体制の構築。
・ 小児・成人を一体的に研究・診療できる体制の構築。
・ 指定難病患者データベース等の各種データベース構築への協力。
・ AMED 研究を含めた関連研究との連携・とりまとめ。
・ 国内外の診断・治療方法の開発状況及び国内の治療成績の改善状況の把握。
・ 関連学会、医療従事者、患者及び国民への普及・啓発。
・ 療養生活やライフステージに応じた生活状況（就学・就労・妊娠出産等）も含めた患者
実態の把握

（４）研究費の規模等 ※
（５）採択条件に示す主たる疾病領域毎に研究費の規模が異なるので注意すること。
（研究規模Ａ）
研究費の規模：

１課題当たり年間

10,000 千円程度 ※ （間接経費を含む）
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