90％の症例では胆道系酵素の低下がみられるが、進行した症例では効果が期待できない。高脂血症薬の
１つであるベザフィブラートにも生化学的改善効果が認められており、我が国ではしばしば UDCA との効果
が不十分な症例に併用されているが、最近この併用には長期予後の改善効果がないあることが報告され
た。PBC-AIH オーバーラップ症候群で肝炎の病態が強い場合には副腎皮質ホルモンが併用される。症候
性 PBC では、胆汁うっ滞に基づく症状、特にそう痒、高脂血症とビタミン D の吸収障害による骨粗鬆症に対
する治療が重要である。門脈圧亢進症を来しやすく、胃食道静脈瘤は肝硬変に至る前に出現することがあ
るので、定期的な観察が必要である。進行例では肝癌の併発にも留意する。肝硬変に進展した場合は、腹
水、肝性脳症等の合併症に対する対応が必要となる。病期が進むと、内科的治療に限界が生じ肝移植の
適応となるが、重症進行例では手術成績も低下するので、血清総ビリルビン値５mg/dL をめどに、肝臓専
門医、移植専門医に相談する。移植成績は、５年で約 80％と優れている。脳死移植が少ない我が国では既
に生体部分肝移植が定着しており、移植成績も欧米の脳死肝移植例と同様に良好である。
５．予後
無症候性 PBC は無症候性 PBC にとどまる限り予後は大変よいが、約 10～40％（５年間で約 25％）は
症候性 PBC へ移行する。黄疸期になると進行性で予後不良である。５年生存率は、血清 T.Bil 値が
2.0mg/dL では 60％、5.0mg/dL になると 55％、8.0mg/dL を超えると 35％となる。PBC の生存予測に関する
独立因子としては、Mayo モデルでは年齢、ビリルビン、アルブミン、プロトロンビン時間、浮腫があげられて
いる。一方、日本肝移植適応研究会では、ビリルビンと AST/ALT である。UDCA 内服開始後の生命予後予
測に関しては、UK-PBC スコアと GLOBE スコアが優れている。死因は、症候性 PBC では肝不全と食道静
脈瘤の破裂による消化管出血が大半を占めるが、無症候性 PBC では肝疾患以外の原因で死亡すること
が多い。
○ 要件の判定に必要な事項
１．患者数（平成 24 令和元年度医療受給者証保持者数）
19,70117,390 人
２．発病の機構
不明（自己免疫の関与が示唆される。）
３．効果的な治療方法
未確立（根治的治療なし。）
４．長期の療養
必要（無症候性 PBC の約 10～40％（５年間で約 25％）は症候性 PBC へ移行する。）
５．診断基準
あり
６．重症度分類
原発性胆汁性肝硬変（PBC）の診療ガイドライン（2012 年）「PBC の臨床病期」の症候性 PBC を対象とす
る。
○ 情報提供元
「難治性の肝・胆道疾患に関する調査研究班」