てきており、①希少疾病用医薬品の指定要件の運用見直し、②成人用の開発時に企業が小
児用医薬品の開発計画を策定し PMDA が確認する仕組みの導入、③海外で臨床開発が先
行した医薬品の国際共同治験開始前の日本人第Ⅰ相試験実施を原則不要とする取扱い等に
ついて、新たな運用を開始した。
また、これらの運用を着実に実施する観点を含め、2024 年度からの PMDA の第 5 期中
期目標期間においては、患者ニーズの高い希少疾病用医薬品及び小児用医薬品等に対する
実用化の支援や、有望なシーズを持つ海外ベンチャー等の国内開発に向けた対応を強化す
るとともに、審査業務の一層の質の向上、高度化に取り組むことを通じて、国民が、世界
最先端の医薬品、医療機器、再生医療等製品等の恩恵をより早く受けることができるよ
う、新たな中期計画を定め、更なる体制強化を行うこととしている。
上記のほか、医薬品については、
「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」
において、学会・患者団体等から提出された要望のうち、医療上の必要性が高いとされた
ものに対し、関係製薬企業に開発要請等を行い、開発を促進する取組みを実施している。
医療機器についても、「医療ニーズの高い医療機器等の早期導入に関する検討会」におい
て、学会・患者団体等から提出された要望のうち、医療上の必要性が高いとされたものに
対し、関係企業への開発要請や承認審査における優先審査指定を行うなど、開発を促進す
第
章

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る取組みを実施するとともに、医療機器規制と審査の最適化のための協働計画を策定し、
行政側、申請者側の双方が協働しながら、承認までの期間の更なる短縮と審査期間の標準
化を図ることとしている。また、医療機器については、医薬品と比較してライフサイクル

医療関連イノベーションの推進

が短く承認後も頻回の変更が行われることにかんがみ、2020（令和 2）年 9 月の「医薬
品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律等の一部を改正する法
律」（令和元年法律第 63 号）の施行により、予め変更計画の確認を受けておくことで、通
常であれば承認事項一部変更承認を受ける必要がある承認事項の変更を届出により行うこ
とが可能となる、変更計画確認手続制度を導入した。医療機器プログラムについては、従
来の医療機器とは異なる特性を有しており、実用化を促進するためには、その特性を踏ま
えた承認制度や審査体制の整備が必要であることから、2020 年 11 月に「医療機器プロ
グラム実用化促進パッケージ戦略」
、通称「DASH for SaMD」を公表した。これに加え、
更なる実用化促進を図るため、2023 年 9 月に経済産業省と共同で「医療機器プログラム
実用化促進パッケージ戦略 2」、通称「DASH for SaMD2」を公表した。これに基づき、
プログラム医療機器の二段階承認の考え方を整理した「プログラム医療機器の特性を踏ま
えた適切かつ迅速な承認及び開発のためのガイダンス」をとりまとめ、2023 年 11 月に
プログラム医療機器の二段階承認に関する運用通知を発出した。

（6）緊急承認制度の導入

新型コロナウイルス感染症の感染拡大等を踏まえ、緊急時に新たな医薬品等を速やかに

薬事承認する新たな仕組みが必要として、2022（令和 4）年 5 月の「医薬品、医療機器
等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律等の一部を改正する法律」
（令和 4 年
法律第 47 号）の施行により、「緊急承認制度」が創設された。本制度は、緊急時に、安全
性の確認を前提に、医薬品等の有効性が推定されたときに、条件や期限付きの承認を与え
ることができる仕組みであり、2022 年 11 月には、新型コロナウイルス感染症に対する

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令和 6 年版

厚生労働白書